干细胞疗法对孤独症（自闭症）的疗效与安全性评估

孤独症谱系障碍（ASD）简称孤独症，也称自闭症，是一组以社交沟通障碍、兴趣或活动范围狭窄以及重复刻板行为为主要特征的神经发育性障碍，这种疾病被广泛认为是一种复杂、普遍、异质的疾病，有多种病因、亚型和发展轨迹。

目前报道每1000名儿童中约有18人患有ASD。多数ASD患儿预后不良，影响到成年后的生活、学习和工作质量，并给家庭和社会带来沉重的经济和精神负担，因此早期发现、早期干预尤为重要。

目前ASD目前ASD的早期干预以教育训练为主，目的在于改善核心症状，促进智力发展，培养生活能力，改善生活质量。这些传统的治疗手段，仅能使极少数的患者回归社会，大部分患者仍然处于生活难以自理的状态。还需要患者家庭以及社会付出难以承受的精神和经济方面双重的巨大压力。

因此，人们迫切需要找到一种可有效改善自闭症症状的治疗方法。干细胞疗法，可能是目前治疗孤独症的新选择！

干细胞治疗孤独症的原理

研究发现，有科学家提出，自闭症的病根与脑内神经元受损和颅内供血不足有一定关联。而干细胞可以调节机体免疫功能，并通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成，改善脑内缺血缺氧状态，激活和修复脑内受损的神经细胞，从而减轻患者孤独症的症状。

临床探究干细胞治疗孤独症的有效性

Cheng等对29例2~6岁的ASD儿童进行了一项随机、双盲、对照研究，发现自体脐血治疗ASD儿童是安全的，在社交方面有改善的趋势，结果显示具有治疗意义。

Dawson等开展了一系列应用自体脐血单次静脉输注治疗ASD的试验，将25例2~6岁的ASD儿童纳入研究，在脐带血输注前、输注后6个月和12个月，对参与者进行一系列行为和功能测试，采用了Vineland适应行为量表-Ⅱ社会化分量表 ( VABS-SS) 、临床总体印象严重程度和改善量表( CGIS) 以及表情单字图片词汇测试4 ( EOWPVT) 进行评分。

结果显示，3种量表评分同时改善，专注能力、注意力、静坐耐力、睡眠、眼神交流、社交和记忆等方面均得到改善，通过应用量表评估，证实了自体脐血输注治疗ASD的安全性、可行性和有效性，同时也证明了这几个评估量表的敏感性以及用于评估治疗效果的可靠性。

干细胞治疗孤独症的安全性

间充质干细胞（MSCs）治疗总体安全性尚可。

make等对新生儿缺氧缺血性脑病患儿使用MSCs输液治疗发现患儿耐受良好，未发生不良事件。

Wang等对84例脑积水儿童进行了4次MSCs输注，未报告与输液相关的不良事件。

Brown等对168例患有脑瘫、脑积水或其他脑损伤的婴幼儿使用MSCs治疗，只有 1.5%的患儿出现轻度过敏反应( 荨麻疹和/或喘息) ，3年内未发生不良事件。

展望：干细胞治疗孤独症与它能够增殖、更新及分化的潜能有关，干细胞通过表达抗炎、抗胶质化、抗凋亡和促血管生成神经再生作用因子，达到神经再生和修复作用有关。

总而言之，众多临床试验表明，干细胞治疗自闭症安全有效。希望科学家们尽早研发出治疗自闭症的干细胞药物，从而给全球自闭症患者带来新生。

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